В рамках инновационного исследования по лечению нейродегенеративных заболеваний специалисты из Калифорнийского университета в Ирвайне (UCI Health) начали первое в мире клиническое испытание, в котором нейронные стволовые клетки, полученные из эмбриональных стволовых клеток человека, используются для терапии болезни Хантингтона.
Это исследование фазы 1b/2a представляет собой важный шаг вперёд и может открыть новые возможности для терапии одного из самых сложных генетических заболеваний головного мозга. Процедура включает в себя имплантацию плюрипотентных нейронных стволовых клеток непосредственно в головной мозг с целью защиты, замещения и восстановления повреждённых нейронных цепей, связанных с тяжёлыми симптомами болезни Хантингтона.
В ходе испытания фазы 1b/2a проверяется безопасность препарата hNSC‑01 — нейронных стволовых клеток, которые должны защищать клетки мозга, замещать утраченные, восстанавливать повреждённые связи и снижать накопление вредных белков. Имплантация клеток осуществляется хирургическим путём: операция длится около шести часов, проводится под общим наркозом, а доставка клеток в полосатое тело мозга (область, отвечающая за движение и другие функции) осуществляется с помощью специальной навигационной системы в аппарате МРТ.
Информация в статье носит справочный характер и не заменяет консультацию врача. Перед применением рекомендаций обратитесь к специалисту.
Две пациентки уже прошли операцию, и серьёзных побочных эффектов пока не зафиксировано. Всего в исследовании примет участие 21 человек в возрасте от 18 до 65 лет с ранней стадией заболевания; часть из них получит разные дозы препарата, а другая часть — стандартное лечение.
Болезнь Хантингтона — наследственное прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, которое проявляется двигательной дисфункцией, снижением когнитивных функций и психиатрическими симптомами. Она развивается из-за мутации в гене хантингтина, что приводит к накоплению токсичных белков и постепенной потере нейронов, особенно в полосатом теле — области мозга, отвечающей за контроль движений и когнитивные процессы.
Заболевание обычно проявляется в среднем взрослом возрасте и неуклонно прогрессирует в течение 10–20 лет, что приводит к значительной инвалидности. Современные методы лечения ограничиваются симптоматической терапией, что подчеркивает необходимость разработки препаратов, способных изменить течение болезни.
Ранее Наука Mail сообщала о том, что был найден способ замедлить болезнь Хантингтона.
Фото: hi-tech.mail.ru
Материалы проходят проверку с учетом современных клинических рекомендаций, научных данных и практического опыта врачей. Основная задача Медколлегии — обеспечить достоверность, актуальность и понятность медицинской информации для пользователей.