Исследователи из берлинской клиники Шарите и других научных учреждений Германии выявили возможную эффективность силденафила (активного вещества известной «Виагры») в терапии синдрома Лея. Результаты были опубликованы в журнале Cell..
Синдром Лея — это редкое наследственное заболевание, которое наблюдается у одного из 36 тысяч новорожденных. Он затрагивает мозг и мышцы из-за нарушений в работе митохондрий. Заболевание обычно проявляется в младенчестве и сопровождается судорогами, мышечной слабостью и задержкой в развитии. Эффективных методов лечения до этого момента не существовало.
Для поиска потенциального лекарства ученые протестировали свыше 5,5 тысячи одобренных препаратов на перепрограммированных клетках пациентов. В результате силденафил оказался наиболее перспективным вариантом: в лабораторных условиях он улучшал электрическую проводимость нервных клеток и способствовал росту нейронов в органоидах мозга — миниатюрных трехмерных моделях мозговой ткани. На моделях животных препарат также показал улучшение энергетического обмена и увеличение продолжительности жизни.
Информация в статье носит справочный характер и не заменяет консультацию врача. Перед применением рекомендаций обратитесь к специалисту.
Пилотное исследование с участием шести пациентов в возрасте от девяти месяцев до 38 лет показало обнадеживающие результаты.
Например, один из детей, принимавший силденафил, смог увеличить дистанцию, которую он проходил пешком, с 500 до 5 000 метров. У другого ребенка терапия полностью устранила метаболические кризы, которые возникали почти ежемесячно, а у третьего пациента прекратились эпилептические припадки.
Фото: hi-tech.mail.ru