Кардиомиопатия — это группа заболеваний, при которых сердечная мышца становится менее эффективной, теряет способность перекачивать кровь, а само сердце увеличивается в размере. Эти заболевания затрагивают примерно 30 миллионов людей по всему миру. Для многих пациентов, особенно детей, единственным вариантом остается трансплантация сердца, однако донорские органы часто недоступны, а сама операция связана с высоким риском.
Исследователи из Детского исследовательского института Мердока (MCRI, Мельбурн, Австралия) предложили новое решение. В своей статье, опубликованной в журнале Nature Cardiovascular Research, они описывают генную терапию, способную изменить ситуацию.
Ученые сосредоточились на гене ALPK3, мутации которого приводят к тяжелой форме кардиомиопатии с ранним началом. Для исследования была создана мышиная модель с «сломленным» геном ALPK3, которая развивала увеличенное сердце и сниженные сократительные способности, аналогично детям с ALPK3-мутациями.
После этого исследователи ввели здоровую копию гена ALPK3 с помощью единственной инъекции. Результаты превзошли ожидания: терапия предотвратила развитие болезни у новорожденных мышей, а у взрослых мышей полностью обратила уже существующую кардиомиопатию, восстанавливая структуру и насосную функцию сердца.
Информация в статье носит справочный характер и не заменяет консультацию врача. Перед применением рекомендаций обратитесь к специалисту.
Добавляя здоровую версию ALPK3 с помощью нашей генной терапии, мы восстановили структурный каркас больных клеток сердца и вернули насосную мощность отказывающим сердцам.
Фото: hi-tech.mail.ru
Материалы проходят проверку с учетом современных клинических рекомендаций, научных данных и практического опыта врачей. Основная задача Медколлегии — обеспечить достоверность, актуальность и понятность медицинской информации для пользователей.