Добавка увеличила эффективность генной терапии в 20 раз

Липидная наночастицаЛипидная наночастица (синяя сферическая форма слева), дополненная аминокислотами (изображенными в виде химических соединений), которая сливается с клеточной мембраной (красная) для доставки терапевтического груза (нити видны внутри клетки) в представлении художникаИсточник: Emma Hyde/Science Brush

Открытие, которое может значительно повысить эффективность генной терапии и мРНК-вакцин, связано с улучшением усвоения лекарств клетками без изменения их формулы. Данная работа была опубликована в журнале Science Translational Medicine.

Исследование показало, что добавление трех аминокислот — метионина, аргинина и серина — позволяет увеличить доставку мРНК в клетки. Это нововведение повышает эффективность генного редактирования CRISPR с 25% до почти 90% после одной дозы.

Липидные наночастицы, использовавшиеся для доставки вакцин против COVID-19, функционируют хорошо в лабораторных условиях, но их усвоение в организме значительно хуже. Ученые долгое время пытались модифицировать эти частицы с помощью искусственного интеллекта, однако результаты клинических испытаний оставались несоответствующими.

Информация в статье носит справочный характер и не заменяет консультацию врача. Перед применением рекомендаций обратитесь к специалисту.
НаночастицаЛипидные наночастицы, которые доставляли вакцины от COVID-19, отлично работают в лабораторной пробиркеИсточник: Unsplash

Проблема заключается в метаболизме клеток, так как в крови человека содержится меньше питательных веществ, чем в лабораторных условиях. В результате клетки менее активно поглощают чуждые частицы.

Коктейль из трех аминокислот временно активирует клетки, заставляя их эффективно усваивать наночастицы. Испытания на мышах с острой печеночной недостаточностью показали, что без добавки выживаемость составляла всего 33%. С добавлением аминокислот выжили 100% животных, и признаки повреждения печени исчезли. Этот метод эффективен при любых способах введения препарата, что открывает перспективы для лечения мутаций и заболеваний, таких как муковисцидоз.

Ранее сообщалось, что в России разработали платформу на основе полимерных наночастиц, способную остановить гибель клеток печени при острых отравлениях.

Фото: hi-tech.mail.ru

Медицинский эксперт
Медколлегия Polismed
Это объединение практикующих врачей и специалистов в области медицины, принимающих участие в подготовке, проверке и редактуре медицинских материалов на сайте.
Подробнее об авторе →
В состав медицинской коллегии входят врачи различных специальностей: терапевты, инфекционисты, эпидемиологи, гастроэнтерологи, офтальмологи, аллергологи-иммунологи, психотерапевты, стоматологи, а также специалисты в области репродуктивной медицины, скорой помощи и медицинской журналистики.

Материалы проходят проверку с учетом современных клинических рекомендаций, научных данных и практического опыта врачей. Основная задача Медколлегии — обеспечить достоверность, актуальность и понятность медицинской информации для пользователей.
Оцените статью
ПолисМед