«Предложенный метод наработки не требует приобретения дорогостоящего оборудования или полной перестройки производственных линий. Для изменения соотношения белков в оболочке вируса достаточно изменить соотношение кодирующих их плазмид в трансфекционной смеси. Таким образом, переход фармацевтических компаний на новую технологию не должен вызвать трудностей», — отметил младший научный сотрудник Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус» Максим Ефремов, слова которого приводит пресс-служба вуза.
По словам Ефремова и других ученых, одним из наиболее распространенных методов доставки генной терапии в клетки пациентов и животных являются аденоассоциированные вирусы. Это объясняется небольшими размерами их генома, предсказуемостью поведения и низкой иммуногенностью. В настоящее время на основе этих вирусов уже разрабатываются или созданы терапии для лечения гемофилии, спинальной мышечной атрофии, болезни Паркинсона и сердечной недостаточности.
Эффективность и применение этих форм генной терапии пока ограничены тем, что вирусам не всегда удается проникнуть в клетки и успешно доставить свое содержимое в ядро. Это связано с тем, что частицы вирусов содержат ограниченное количество белков VP1 и VP2, необходимых для защиты содержимого вируса от разрушения в клетках и для его попадания в центральную часть клетки.
Российские ученые выявили, что концентрацию этих белков внутри частиц вируса AAV9 можно повысить простым и безопасным способом, если внести небольшие изменения в процесс сборки новых частиц. Для этого достаточно изменить соотношение плазмид — молекул ДНК, кодирующих белки вируса, при их введении в клеточные культуры, в которых формируется генная терапия, и использовать четыре типа молекул вместо трех.
Информация в статье носит справочный характер и не заменяет консультацию врача. Перед применением рекомендаций обратитесь к специалисту.
Эксперименты на клеточных культурах показали, что модифицированные частицы вируса AAV9 проникают в клетки в 1,9–2,1 раза эффективнее, чем обычные, при этом форма и размер вирусов остались прежними, что свидетельствует о стабильности новой конструкции. Это позволит уменьшить дозу генной терапии, что снизит её стоимость и риск развития иммунной реакции и других потенциально негативных или опасных побочных эффектов, резюмировали исследователи.
Фото: hi-tech.mail.ru
Материалы проходят проверку с учетом современных клинических рекомендаций, научных данных и практического опыта врачей. Основная задача Медколлегии — обеспечить достоверность, актуальность и понятность медицинской информации для пользователей.